Βίντεο: Μπορεί ο Crispr να θεραπεύσει την κυστική ίνωση;
2024 Συγγραφέας: Michael Samuels | [email protected]. Τελευταία τροποποίηση: 2023-12-16 01:41
CRISPR / Cas9 είναι μια πειραματική προσέγγιση για θεραπεία της κυστικής ίνωσης (CF). Η θεραπεία περιλαμβάνει ένα νέο σύμπλεγμα πρωτεΐνης-RNA που έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει τις γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν τη νόσο με την επεξεργασία της γενετικής του ασθενούς, διορθώνοντας τις ίδιες τις μεταλλάξεις.
Με αυτόν τον τρόπο, τι θα μπορούσε να κάνει το cas9 και το Crispr για άτομα με κυστική ίνωση;
CRISPR η τεχνολογία είναι ένα πολλά υποσχόμενο εργαλείο για γονιδιακή επεξεργασία που παρέχει στους ερευνητές την ευκαιρία να τροποποιήσουν εύκολα τις αλληλουχίες του DNA και να τροποποιήσουν τη γονιδιακή λειτουργία. Με αυτόν τον τρόπο, CRISPR - Cas9 Η προσέγγιση μπορεί να αντιπροσωπεύει ένα έγκυρο εργαλείο για την επιδιόρθωση της μετάλλαξης CFTR και τα ελπιδοφόρα αποτελέσματα ελήφθησαν σε μοντέλα ιστών και ζώων CF ασθένεια.
Επιπλέον, πόσο επιτυχής είναι η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση; Η μετάλλαξη προκαλεί την απόφραξη των πνευμόνων και του πεπτικού συστήματος με κολλώδη βλέννα. Ο στόχος του γονιδιακή θεραπεία για κυστική ίνωση είναι να αντικαταστήσει το ελαττωματικό CFTR γονίδιο με ένα λειτουργικό. Σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, η προσέγγιση του νεφελοποιητή έδειξε μια μέτρια, αλλά σημαντική βελτίωση στη λειτουργία των πνευμόνων (3,7%).
Εξάλλου, μπορεί η γενετική μηχανική να θεραπεύσει την κυστική ίνωση;
Κυστική ίνωση είναι ένα γενετική ασθένεια που προκαλεί τη συσσώρευση βλέννας στους πνεύμονες ενός ασθενούς. Επιπλέον, δεν υπάρχει ακόμη θεραπεία για τη νόσο. Τώρα, ένα σύνολο συνεργασιών του κλάδου θα μπορούσε βοηθήσουν να φέρει α γονίδιο θεραπεία που αναπτύχθηκε από το Ηνωμένο Βασίλειο Γονίδιο Κυστικής Ίνωσης Κοινοπραξία Θεραπείας σε κλινικές δοκιμές.
Ποιες είναι μερικές μελλοντικές θεραπείες για την κυστική ίνωση;
Συμπεράσματα: Τρεις νέοι παράγοντες, ivacaftor, VX-809 και ataluren, στοχεύουν στα βασικά ελαττώματα στην παραγωγή CFTR. Το Ivacaftor εγκρίθηκε πρόσφατα από τον FDA, ενώ οι άλλοι 2 παράγοντες βρίσκονται ακόμη σε κλινικές δοκιμές. Ασθενείς με CF θα επωφεληθούν από εξατομικευμένες φάρμακο με βάση τον συγκεκριμένο γονότυπό τους.
Συνιστάται:
Ποιες είναι οι κύριες θεραπείες για την κυστική ίνωση;
Μερικά από τα κύρια φάρμακα για την κυστική ίνωση είναι: αντιβιοτικά για την πρόληψη και τη θεραπεία λοιμώξεων του θώρακα. φάρμακα για την αραίωση της κολλώδους βλέννας στους πνεύμονες, όπως dornase alfa, υπερτονικό αλατούχο διάλυμα και ξηρή σκόνη μανιτόλης
Γιατί οι ασθενείς με Κυστική ίνωση έχουν παγκρεατική ανεπάρκεια;
Η κυστική ίνωση είναι η δεύτερη πιο συχνή αιτία ΕΠΙ, μετά τη χρόνια παγκρεατίτιδα. Εμφανίζεται επειδή η παχιά βλέννα στο πάγκρεας εμποδίζει τα ένζυμα του παγκρέατος να εισέλθουν στο λεπτό έντερο. Η έλλειψη παγκρεατικών ενζύμων σημαίνει ότι η πεπτική σας οδό πρέπει να περάσει μερικώς άπεπτη τροφή
Ποιο είναι το νέο φάρμακο για την κυστική ίνωση;
Η FDA Εγκρίνει νέο φάρμακο για την Κυστική Ίνωση Το Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor) είναι η πρώτη τριπλή συνδυαστική θεραπεία που διατίθεται για τη θεραπεία ασθενών με την πιο κοινή μετάλλαξη της κυστικής ίνωσης. Η τιμή του καταλόγου είναι 311.000 δολάρια ετησίως, ίδια με μια από τις προηγούμενες θεραπείες του κατασκευαστή για τη γενετική ασθένεια
Πώς κληρονομεί ένα άτομο την κυστική ίνωση;
Η κυστική ίνωση είναι μια κληρονομική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις (αλλαγές) σε ένα γονίδιο στο χρωμόσωμα 7, ένα από τα 23 ζεύγη χρωμοσωμάτων που κληρονομούν τα παιδιά από τους γονείς τους. Η ΚΙ εμφανίζεται λόγω μεταλλάξεων στο γονίδιο που παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται CFTR (ρυθμιστής διαμεμβρανικής κυστικής ίνωσης)
Πώς μπορεί η γονιδιακή θεραπεία να βοηθήσει στην κυστική ίνωση;
Η γονιδιακή θεραπεία περιλαμβάνει τη μεταφορά των σωστών αντιγράφων του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR) στα επιθηλιακά κύτταρα στους αεραγωγούς. Η κλωνοποίηση του γονιδίου CFTR το 1989 οδήγησε σε μελέτες απόδειξης της αρχής της μεταφοράς γονιδίου CFTR in vitro και σε ζωικά μοντέλα