Βίντεο: Πώς μπορεί η γονιδιακή θεραπεία να βοηθήσει στην κυστική ίνωση;
2024 Συγγραφέας: Michael Samuels | [email protected]. Τελευταία τροποποίηση: 2023-12-16 01:41
Γονιδιακή θεραπεία περιλαμβάνει τη μεταφορά σωστών αντιγράφων του κυστική ίνωση DNA ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας (CFTR) στα επιθηλιακά κύτταρα στους αεραγωγούς. Η κλωνοποίηση του CFTR γονίδιο το 1989 οδήγησε σε μελέτες απόδειξης αρχής της CFTR γονίδιο μεταφορά in vitro και σε ζωικά μοντέλα.
Με αυτόν τον τρόπο, μπορεί να αντιμετωπιστεί η κυστική ίνωση με γονιδιακή θεραπεία;
Κυστική ίνωση είναι ένα γενετική ασθένεια που προκαλεί τη συσσώρευση βλέννας στους πνεύμονες ενός ασθενούς. Επιπλέον, δεν υπάρχει ακόμη θεραπεία για την ασθένεια. Τώρα, ένα σύνολο συνεργασιών του κλάδου θα μπορούσε βοηθήσουν να φέρει α γονιδιακή θεραπεία που αναπτύχθηκε από το Ηνωμένο Βασίλειο Γονιδιακή θεραπεία Κυστικής Ίνωσης Κοινοπραξία σε κλινικές δοκιμές.
Εκτός από τα παραπάνω, πώς θεραπεύουν οι επιστήμονες την κυστική ίνωση; Επιστήμονες ανακάλυψαν έναν νέο τρόπο θεραπείας κυστική ίνωση (CF) που περιλαμβάνει την παροχή τεχνητών πρωτεϊνών στα πνευμονικά κύτταρα των ασθενών για την αντικατάσταση των ελαττωματικών κυστική ίνωση πρωτεΐνη ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας (CFTR).
Στη συνέχεια, το ερώτημα είναι, πόσο επιτυχής είναι η γονιδιακή θεραπεία για την κυστική ίνωση;
Η μετάλλαξη προκαλεί την απόφραξη των πνευμόνων και του πεπτικού συστήματος με κολλώδη βλέννα. Ο στόχος του γονιδιακή θεραπεία για κυστική ίνωση είναι να αντικαταστήσει το ελαττωματικό CFTR γονίδιο με ένα λειτουργικό. Σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, η προσέγγιση του νεφελοποιητή έδειξε μια μέτρια, αλλά σημαντική βελτίωση στη λειτουργία των πνευμόνων (3,7%).
Γιατί η κυστική ίνωση είναι καλός υποψήφιος για γονιδιακή θεραπεία;
Κυστική ίνωση είναι ένα single γονίδιο διαταραχή που αντιμετωπίζεται ως α καλός υποψήφιος για γονιδιακή θεραπεία γιατί οι θιγόμενοι γονίδιο είναι γνωστό, ο ιστός -στόχος, ο πνεύμονας, είναι προσβάσιμος και λιγότερο από 50% γονίδιο η μεταφορά μπορεί να αποφέρει κλινικό όφελος.
Συνιστάται:
Πώς σας επηρεάζει κοινωνικά η κυστική ίνωση;
Ως ενήλικας με ΚΙ μπορεί να συναντήσετε ένα πολύ διαφορετικό φάσμα συναισθηματικών και κοινωνικών εμπειριών στους συνομηλίκους σας, όπως η αντιμετώπιση της εργασίας ή των σχέσεων και η κυστική ίνωση. Ορισμένα άτομα με ΚΙ μπορεί να αισθάνονται εμπόδια στη δημιουργία σχέσεων, όπως έλλειψη ανεξαρτησίας ή αμηχανίας λόγω συμπτωμάτων
Πώς κληρονομεί ένα άτομο την κυστική ίνωση;
Η κυστική ίνωση είναι μια κληρονομική ασθένεια που προκαλείται από μεταλλάξεις (αλλαγές) σε ένα γονίδιο στο χρωμόσωμα 7, ένα από τα 23 ζεύγη χρωμοσωμάτων που κληρονομούν τα παιδιά από τους γονείς τους. Η ΚΙ εμφανίζεται λόγω μεταλλάξεων στο γονίδιο που παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται CFTR (ρυθμιστής διαμεμβρανικής κυστικής ίνωσης)
Πώς φροντίζετε κάποιον με κυστική ίνωση;
Συμβουλές για την αντιμετώπιση ενώ φροντίζετε κάποιον με κυστική ibνωση Μείνετε οργανωμένοι: Απαντήστε σε λογαριασμούς, οδηγίες φαρμάκων και ασφαλιστικά έντυπα μόλις φτάσουν για να αποφύγετε την καθυστέρηση. Ενημερωθείτε: Μάθετε όσα περισσότερα μπορείτε για την κυστική ίνωση για να αποφύγετε να αισθάνεστε υπερένταση. Διατηρήστε την κοινωνική σας ζωή: Αφιερώστε χρόνο για να δείτε τους φίλους και την οικογένειά σας για να αποφύγετε να αισθάνεστε απομονωμένοι και μόνοι
Πώς η κυστική ίνωση προκαλεί στεατόρροια;
Τι προκαλεί τη στεατόρροια; Το πολύ λίπος στα κόπρανα υποδηλώνει ότι το πεπτικό σας σύστημα δεν διασπά τα τρόφιμα επαρκώς. Το σώμα σας μπορεί να μην απορροφήσει τα χρήσιμα μέρη της τροφής που τρώτε, συμπεριλαμβανομένου του διατροφικού λίπους. Μία από τις πιο κοινές αιτίες δυσαπορρόφησης είναι η κυστική ίνωση
Μπορεί ο Crispr να θεραπεύσει την κυστική ίνωση;
Το CRISPR/Cas9 είναι μια πειραματική προσέγγιση για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης (CF). Η θεραπεία περιλαμβάνει ένα νέο σύμπλεγμα πρωτεΐνης-RNA που έχει σχεδιαστεί για να αντιμετωπίζει τις γενετικές μεταλλάξεις που προκαλούν την ασθένεια τροποποιώντας τη γενετική του ασθενούς, διορθώνοντας τις ίδιες τις μεταλλάξεις